東京医科歯科大ら、マイクロRNAを制御する新たな核酸医薬を開発

マイクロRNAを標的とした核酸医薬の効果を飛躍的に向上

東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科の横田隆徳教授、吉岡耕太郎特任助教らの研究グループは、大阪大学大学院薬学研究科などと共同で、マイクロRNAを標的とした従来の核酸医薬の効果を飛躍的に向上する新技術の開発に成功しました。

C型肝炎を対象に臨床試験が行われたアンチミア（ミラベルセンⓇ）と全く同一の1本鎖DNA核酸に対して、相補的なRNA鎖を結合したヘテロ２本鎖核酸（HDOアンチミア）を考案・合成しマウスに静脈注射したところ、HDOアンチミアは従来の１本鎖アンチミアの10倍以上の肝臓内マイクロRNA抑制効果を有することが判明しました。

アルツハイマー病など神経難病の画期的な治療につながる可能性

マイクロRNAは重要な治療標的分子である一方で、生体内における制御に問題がありました。今回のヘテロ２本鎖核酸技術により、生体内での非常に高効率なマイクロRNA制御が可能になり、製造コストの削減につながります。

さらに、投与量を減らすことで副作用の回避も可能です。その結果、マイクロRNA制御核酸医薬の臨床開発が加速され、乳がん・大腸がんなどの多くの癌やアルツハイマー病などの神経難病の画期的な治療につながる可能性を秘めており、さらに心不全の症状改善や脳梗塞の後遺症軽減などの広い臨床応用が期待できます。

この研究は科学技術振興機構（JST） 戦略的創造研究推進事業（CREST）の支援のもとでおこなわれたもので、研究成果は、国際科学誌『Nucleic Acids Research』オンライン版（2019年6月19日） にて発表されます。

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東京医科歯科大ら、マイクロRNAの効率的な制御を可能にする新たな核酸医薬の開発に成功