遺伝子治療用ベクター製剤の新規開発を開始。アルツハイマー型認知症の治療にも

遺伝子治療研究所

株式会社ジオネクストは、平成26年12月25日、子会社となる株式会社遺伝子治療研究所が国際的な技術優位性を確保するために、CNS（Central Nervous System：中枢神経系、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、アルツハイマー病を含む）遺伝子治療用ベクター製剤の新規製法開発の一環として、まずパーキンソン病用のベクター製剤開発を開始すると発表した。

遺伝子研は今後、遺伝子治療用ベクター製剤の生産を主導し、薬事承認取得後は、ベクター製剤を医療用医薬品として販売。国内外での難病等に対する遺伝子治療を実施していく方針。

大量生産が可能に

現在、治療用ベクター製剤の作製には時間がかかり、作成費用も高額である。しかし新しい製造方法が実用化された場合には、大量生産が可能となり、効率のよい遺伝子治療の実現が期待できる。

欧米においては、アデノ随伴ウイルス（AAV）を使用する遺伝子治療研究が始まっており、今後遺伝子治療でのAAV導入が主要な方法となることが予想される。世界的な競合企業であるオランダのUniQure社や米国のVoyager Therapeutics社でも、AAVの新規製法開発（バキュロ法）に取りかかっている。

ALSやアルツハイマー病の治療にも

同社の遺伝子治療は、安全かつ効率的に遺伝子導入することが可能な特殊なAAVの技術を基盤としている。

ALS（筋萎縮性側索硬化症）やアルツハイマー病など神経性疾患の遺伝子治療では、脳や脊髄からできるだけ多くの神経細胞に遺伝子を導入することが望まれており、この技術の潜在的優位性は必須と考えられる。

今後遺伝子研は、さらなる研究・開発とともに、治験および先進医療制度の適用申請の準備を進め、遺伝子治療の早期実施をめざす方針だ。

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