京大、ダウン症の出生前治療を可能にする新規化合物発見

アルツハイマー病への適応にも期待

京都大学の小林亜希子・医学研究科助教、萩原正敏・同教授らの研究グループは、ダウン症で神経細胞数の増加を抑えている遺伝子を特定し、その機能を妨げることで神経細胞を正常に増やすことができる化合物「アルジャーノン」を発見したと発表しました。これにより、ダウン症の出生前の根本的治療に道筋が開かれ、また、アルツハイマー病やパーキンソン病などへの適応も期待されます。

ダウン症は約1,000人に1人の確率で発生し、最も多い染色体異常と言われ、体細胞の21番染色体が1本多く計3本あることで、過剰な遺伝子の働きにより引き起こされます。研究グループは化合物「アルジャーノン」を発見、ダウン症のモデルマウスがまだ胎仔の時期に母マウスを通してアルジャーノンを投与したところ、大脳皮質の変化や学習行動の低下といった症状が改善しました。

小林助教、萩原教授は次のようなコメントを寄せています。

今回発見した化合物アルジャーノンは神経幹細胞の増殖を促進します。神経幹細胞は発生期だけでなく成体（大人）にも存在することから、今後は神経新生が関与していることが示唆されている学習・認知分野（アルツハイマー病など）やうつ症状、神経細胞が脱落する神経変性疾患（パーキンソン病、ハンチントン病など）、脊椎損傷など、他の疾患への適用が期待されます。

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京都大、ダウン症の出生前治療を可能にする新規化合物―ダウン症iPS神経幹細胞の増殖を促進―